Városlista
2021. április 15, csütörtök - Tas, Anasztázia

Hírek

2017. November 17. 13:01, péntek | Életmód
Forrás: mti

Először próbálkoztak génszerkesztéssel élő ember szervezetében

Először próbálkoztak génszerkesztéssel élő ember szervezetében

Kaliforniai orvosok először próbálkoztak génszerkesztéssel segíteni egy ritka veleszületett betegségben szenvedő férfi sejtjeiben - tudósított a BBC hírportálja.

Brian Madeux 44 éves arizonai páciens DNS-én akarták kijavítani azt a hibát, ami a Hunter-szindrómát okozza. A férfi "a nap minden pillanatában szenved", ezért vállalkozott, hogy részt vegyen az úttörő kezelésben.

A Hunter-szindróma igen ritka, a mukopoliszacharidózis egy fajtája: a kórban szenvedők a hosszú cukormolekulák lebontásához szükséges enzim előállításának genetikai utasításai nélkül születnek. Ezek a molekulák, mukopoliszacharidok az enzim hibája miatt nem bomlanak le, hanem felhalmozódnak a szervekben és károsítják őket.

Madeux véráramába juttattak két, úgynevezett "molekuláris ollót", melyek a DNS-t két, pontosan meghatározott helyen "vágják el".

A terápiát úgy fejlesztették ki, hogy az "ollók" csak akkor kezdjenek működni, ha a páciens májsejtjeibe jutnak.

"Bízom abban, a génterápiánk biztonságos és hatásos is. Hosszú távon azt reméljük, génterápiával már nem sokkal a születés után segíthetünk a betegeken" - mondta Chester Whitley, a San Francisco-i Kaliforniai Egyetem (UCSF) oaklandi Benioff Gyermekkórháza egyik orvosa, aki részt vett a tesztben.

Korábban már végeztek génterápiát embereken, de akkor a szervezetből kiemelt sejteket "szerkesztették", ellenőrizték a működésüket, majd visszahelyezték őket a testbe.

Ez az eljárás akkor működik, ha a szövetet ideiglenesen el lehet távolítani, később pedig vissza lehet helyezni, mint például a csontvelőmintát. A máj, a szív vagy az agy esetében ez azonban lehetetlen, ezért próbálkoztak a génterápiával a páciens szervezetén belül.

Az infúziót hétfőn kapta a beteg, egyelőre nem tudni, működnek-e nála a "molekuláris ollók", mint korábban az egérkísérletekben. A teszt csak az eljárás biztonságát vizsgálja, további kutatás szükséges ahhoz, hogy megtudják, hatásosan gyógyítja-e a kórt.

Madeux eddig nem tapasztalt mellékhatásokat. Ha minden jól megy, a kutatás keretében akár további kilenc pácienst is kezelhetnek génszerkesztéssel.

Ezek érdekelhetnek még

2021. Április 15. 13:03, csütörtök | Életmód

Vizsgálják, hogy a két oltási dózishoz használhatók-e eltérő vakcinák

Kiterjedt vizsgálat kezdődik Nagy-Britanniában az Oxfordi Egyetem tudósainak irányításával annak kiderítésére, hogy nem nyújtanak-e még jobb védettséget a koronavírus elleni oltóanyagok,

2021. Április 13. 19:32, kedd | Életmód

A szennyező elit életmódváltása is szükséges a klímaváltozás megfékezéséhez

A dúsgazdag emberek radikális életmódváltására is szükség van a klímaváltozás megfékezéséhez

2021. Április 09. 08:00, péntek | Életmód

Rekordmagas értéket ért el a szén-dioxid koncentrációja a légkörben

Rekordmagas értéket ért el a szén-dioxid koncentrációja a légkörben az emisszió koronavírus-járvány miatti csökkenése ellenére.

2021. Április 08. 10:46, csütörtök | Életmód

Brit gyógyszerfelügyelet: az AstraZeneca-vakcina előnyei továbbra is meghaladják a kockázatokat

A brit gyógyszerfelügyeleti hatóság (MHRA) szerdai tájékoztatása szerint az Oxfordi Egyetem és az AstraZeneca gyógyszeripari csoport által a koronavírus ellen kifejlesztett oltóanyag előnyei